МОСКВА, 25 октября 2025г. — ИА Караван Инфо. Российская биотехнологическая компания объявила о регистрации инновационного препарата Клотилия, предназначенного для лечения мукополисахаридоза II типа, известного как синдром Хантера.

Препарат использует инсулиновый рецептор для доставки фермента идуронат-2-сульфатазы напрямую в мозг, преодолевая гематоэнцефалический барьер.

До сих пор существующие методы ферментозаместительной терапии могли эффективно бороться только с соматическими проявлениями заболевания, но не влияли на нейродегенерацию. Клотилия кардинально меняет этот подход, открывая перспективу лечения неврологических симптомов.

По словам ученых препарат станет доступен для пациентов в России в ближайшее время.

Эксперты отмечают, что это значимый шаг в развитии терапии редких генетических заболеваний, ранее считавшихся практически неизлечимыми.

СПРАВКА: Синдром Хантера — редкое наследственное заболевание, вызванное дефицитом фермента идуронат-2-сульфатазы. Болезнь проявляется нарушением обмена гликозаминогликанов, что приводит к прогрессирующей нейродегенерации, физическим деформациям и задержке развития. Заболевание встречается преимущественно у мальчиков, и без терапии пациенты часто не доживают до взрослого возраста.

Фото: Открытые источники